Al San Raffaele Telethon 2,5 mln per terapie malattie genetiche

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Milano, 4 giu. (askanews) - Va ad Alessandro Aiuti, vicedirettore dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) e professore ordinario di Pediatria all'Universit-Vita Salute San Raffaele di Milano, l'edizione 2020 del Premio Else Kroner Fresenius per la ricerca biomedica del valore di 2,5 milioni di euro, per aver contribuito in modo determinante a mettere a punto una terapia genica per le malattie ereditarie del sistema immunitario.

Fondata nel 1983 in memoria di Else Krner, tra le pi importanti imprenditrici tedesche in campo farmaceutico, la Fondazione ha come missione il miglioramento della conoscenza delle cause delle malattie e delle strategie di diagnosi e cura. Il Premio per la ricerca biomedica, istituito per la prima volta tre anni fa, uno dei pi ricchi al mondo e viene conferito a ricercatori che abbiano contribuito in modo significativo al progresso della ricerca biomedica a livello internazionale.

L'attuale pandemia da COVID19 ha sottolineato ancora una volta quanto i virus possano minacciare la salute umana a livello globale. Al contempo ci sono per persone che sono completamente indifese di fronte ai virus e agli altri microrganismi, in quanto il loro sistema immunitario difettoso fin dalla nascita: il caso di chi affetto da immunodeficienze primitive, come per esempio il deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID) o la sindrome di Wiskott-Aldrich. Nel caso dell'ADA-SCID, una rara malattia genetica dell'infanzia per cui si stimano ogni anno 15 nuovi casi in Europa, il difetto genetico a carico del gene ADA si traduce in un mancato sviluppo dei linfociti, cellule fondamentali per la difesa del bambino dalle infezioni.

"Senza una terapia efficace, questi bambini sopravvivono raramente oltre i due anni, perch qualsiasi infezione pu rivelarsi per loro fatale - spiega Aiuti. La terapia standard rappresentata dal trapianto di midollo osseo da un donatore famigliare compatibile, che tuttavia disponibile soltanto per una percentuale limitata di pazienti. Grazie alla terapia genica stato possibile offrire una possibilit di cura anche a questi bambini privi di un donatore: ad oggi ne abbiamo trattati 36 da 19 paesi del mondo, sono tutti vivi e stanno bene. In oltre l'80 per cento dei casi il trattamento che abbiamo messo a punto stato efficace, tanto da non avere pi necessit della terapia enzimatica sostitutiva n del trapianto. Un successo che frutto di 25 anni di lavoro straordinario dei ricercatori e dello staff clinico dell'SR-Tiget".

"In confronto ad altri questo un premio "giovane", siamo solo alla terza edizione - spiega Michael Madeja, direttore scientifico e membro del direttivo della Fondazione -. Lo assegnamo a ricercatori che abbiano dato un forte contributo innovativo alla ricerca biomedica. La quota principale del premio andr infatti a finanziare la ricerca futura dello scienziato premiato, per promuovere un ulteriore avanzamento nel suo campo d'interesse a beneficio della collettivit". (segue)