Arriva in Italia una nuova terapia per l’anemia falciforme

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Image from askanews web site
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Milano, 19 gen. (askanews) - Novartis ha annunciato oggi che l'AIFA ha approvato la rimborsabilità del farmaco basato sul principio del crizanlizumab, per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (vaso occlusive crises - VOC) ricorrenti nei pazienti affetti da anemia falciforme di età uguale e superiore a sedici anni che abbiano presentato almeno due VOC nel corso dei dodici mesi precedenti .

Crizanlizumab - al quale AIFA ha riconosciuto il requisito dell'innovatività condizionata - può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata, dove per inappropriata/inadeguata si intende una efficacia non sufficiente o la presenza di problematiche di tollerabilità, insufficiente compliance.

L'anemia falciforme, che in Europa colpisce circa 50.000 persone in Italia è considerata una patologia ematologica rara a causa della difficoltà di tracciamento e diagnosi: quelli registrati con un quadro clinico grave sono circa 2.500-2.800, sebbene secondo gli esperti esista un sommerso importante pari a circa il doppio dei pazienti1. Crizanlizumab, designato farmaco orfano, si lega alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione. Le crisi vaso-occlusive (VOC) sono eventi gravi, imprevedibili e possono rappresentare delle vere emergenze sanitarie a causa della loro rapida evoluzione e alta mortalità. Secondo quanto evidenziato dalla ricerca internazionale SWAY (Sickle Cell World Assessment Survey), il 91% dei pazienti riferisce almeno una crisi vaso-occlusiva nei 12 mesi antecedenti all'indagine. Complessivamente i pazienti hanno riferito una media di 5,3 VOC nei 12 mesi precedenti di cui la maggior parte gestite con intervento medico .

"L'approvazione della rimborsabilità in Italia della prima terapia mirata per le crisi vaso-occlusive ricorrenti rappresenta una notizia molto importante sia per la comunità dei pazienti sia per i clinici - ha commentato Lucia De Franceschi, Professore Associato di Medicina Interna, AOUI Verona ed Università degli Studi di Verona - Crizanlizumab, grazie al suo peculiare meccanismo, agisce direttamente sulla vasculopatia infiammatoria cronica, che sta alla base delle numerose complicanze cliniche dei pazienti con sindrome falciforme. Inoltre, crizanlizumab ha un profilo di unicità che lo rende molto interessante per noi medici perché potrebbe aiutarci a gestire anche quei pazienti che hanno fallito o non accettano terapie considerate standard".

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