Da Aifa ok a primo farmaco per Pfic, malattia rara del fegato

(Adnkronos) - L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha autorizzato il rimborso, di Bylvay* (odevixibat) per il trattamento di tutti i tipi di colestasi intraepatica familiare progressiva (Pfic). Il medicinale è un potente inibitore del trasporto ileale degli acidi biliari, da assumere per via orale una volta al giorno, che ha un'esposizione sistemica minima e che agisce localmente nell'intestino tenue come trattamento per la Pfic, una patologia rara e devastante che causa una malattia epatica progressiva. Lo annuncia oggi, in una nota, Albireo Pharma, azienda specializzata nelle malattie rare del fegato che sviluppa nuovi modulatori degli acidi biliari per il trattamento di patologie epatiche pediatriche e degli adulti.

"E’ estremamente importante aver ricevuto una decisione positiva da parte dell'Aifa. Questo consente l'accesso a Bylvay per il trattamento bambini affetti da Pfic. Essendo il primo farmaco approvato per la Pfic, sono lieto di avere la possibilità di offrire ai nostri pazienti un'opzione terapeutica non chirurgica che fornisce benefici clinici significativi per la vita dei pazienti e delle loro famiglie", dichiara Lorenzo D'Antiga, direttore dell'Unità di epatologia, gastroenterologia e trapianti pediatrici dell'Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo.

I pazienti con Pfic presentano un'alterazione del flusso biliare, con il conseguente accumulo della bile nelle cellule epatiche. Questo provoca un danno epatico severo e sintomi fortemente invalidanti come prurito intenso, sonno insufficiente, ritardo nella crescita e peggioramento della qualità della vita. Gli impatti dannosi della malattia si estendono, oltre che ai pazienti affetti da Pfic, anche alle persone che se ne prendono cura. Come dimostrato dallo studio internazionale Picture del 2022, la Pfic influisce negativamente sulla qualità della vita, sulle relazioni e sulle prospettive di vita dei familiari/caregiver.

"Il peso della malattia è devastante per i bambini e le famiglie che vivono con la Pfic”, spiega Giuseppe Maggiore, direttore della divisione di epatologia, gastroenterologia, endoscopia digestiva, nutrizione e trapianto di fegato dell'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma. “Il prurito – continua lo specialista - è così invalidante da avere un impatto enorme sui pazienti e compromettere le loro comuni attività quotidiane, provocando perdita di sonno, scarsa attenzione e un minore rendimento scolastico. Il prurito intrattabile può, da solo, giustificare il trapianto di fegato in questi pazienti. Siamo entusiasti - conclude Maggiore - di avere Bylvay come opzione terapeutica innovativa non chirurgica e auspichiamo che possa migliorare significativamente la gestione della malattia e, potenzialmente, modificarne il decorso naturale".

Bylvay – spiega la nota aziendale - ha ottenuto dall'Aifa lo status di ‘Innovazione terapeutica piena’, una designazione speciale applicata a farmaci selezionati che rispondono a un elevato bisogno terapeutico non soddisfatto determinando un valore terapeutico aggiunto anche sulla base della robustezza dell'evidenza scientifica. Questo status consente di accedere ad appositi finanziamenti nazionali. Secondo Francesca Lombardozzi, responsabile della rete Pfic Italia e madre di un bambino di 3 anni che vive con la patologia, “Bylvay è in grado di trasformare la vita di coloro che sono affetti da Pfic e la sua disponibilità in Italia segna un'importante pietra miliare per la nostra comunità Pfic. Conosco in prima persona il carico enorme e le sfide che i pazienti e i caregiver della Pfic devono affrontare. Questo è un primo grande passo per tutta la comunità e speriamo che altri seguano. Sono grata al team di Albireo – aggiunge Lombardozzi - per i continui sforzi compiuti per garantire l'accesso a questo farmaco fondamentale, che avrà un enorme impatto sulle nostre vite".

"Siamo grati all'Aifa per questa decisione positiva, che riconosce il valore clinico ed economico di Bylvay”, commenta Thomas Topini, direttore generale Italia di Albireo. “E’ grazie all'impegno dell'Aifa che siamo riusciti ad accelerare l'accesso al rimborso di Bylvay e ad aiutare i pazienti affetti da Pfic e le famiglie italiane che vivono con gli effetti devastanti di questa malattia”. Bylvay è stato approvato in Europa per il trattamento di tutti i tipi di Pfic in pazienti di età pari o superiore a 6 mesi, sulla base dello studio Pedfic 1 e dello studio di estensione in aperto (Ole) Pedfic 2. Il rimborso del farmaco è già stato approvato in Europa, in Germania, Inghilterra, Galles e Irlanda del Nord e Scozia. Bylvay è attualmente in fase di valutazione nello studio di fase 3 Assert per la sindrome di Alagille (Algs) e nello studio di fase 3 Bold per i pazienti con atresia biliare. Gli studi Assert e Bold prevedono la presentazione dei dati principali rispettivamente nell'autunno del 2022 e del 2024.