Famiglie SMA, al via programma per uso compassionevole terapia Roche

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Roma, 14 gen. (askanews) - "Una nuova, importante opportunità: un'opzione terapeutica anche per chi fino ad oggi ne era rimasto escluso": Famiglie SMA, l'associazione che da 18 anni rappresenta i pazienti con atrofia muscolare spinale e le loro famiglie, accoglie con favore la notizia che Roche ha avviato un programma per uso compassionevole per risdiplam, il farmaco sperimentale somministrato per via orale. Il farmaco ha già superato i test di sicurezza ma non ha ancora ottenuto le autorizzazioni al commercio. Lo scopo del programma compassionevole - spiega una nota - è dunque quello di fornire ai pazienti con i bisogni clinici più urgenti l'accesso al farmaco prima dell'approvazione regolatoria.

Una nuova arma per contrastare la malattia genetica rara - prima causa di morte genetica infantile - che colpisce in Italia 1 bambino su 8 mila indebolendo progressivamente le capacità motorie (limitando o impedendo attività come gattonare, sedersi e stare in piedi, controllare il collo e la testa).

Al momento potranno accedere al programma i pazienti affetti da SMA di Tipo 1 (la forma più grave della patologia) e impossibilitati ad accedere ad altre opzioni terapeutiche. Il programma sarà esteso anche ai pazienti con SMA di Tipo 2 in un secondo momento, non appena sarà presentata la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio all'EMA (L'Agenzia europea per la valutazione dei medicinali), prevista per la metà del 2020.

Famiglie SMA raccomanda di decidere l'eventuale adesione al programma con il medico competente che segue il paziente e per aiutare le famiglie, i medici e ogni persona interessata a orientarsi al meglio, invita a partecipare al seminario via internet che si terrà lunedì 20 gennaio alle ore 18. Un confronto con medici e i rappresentanti dell'associazione che aiuteranno a chiarire dubbi e risponderanno a eventuali domande sul tema. La partecipazione è aperta a tutti, previa registrazione sulla piattaforma online. Le modalità di collegamento verranno diffuse nel prossimo fine settimana attraverso i canali dell'associazione (https://www.famigliesma.org/; https://www.facebook.com/FamiglieSMAItalia/).