Fibrosi cistica, UniPa e Telethon depositano brevetto -2-

Red/Gca
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Roma, 22 lug. (askanews) - "La conseguenza nei polmoni la produzione di un muco denso che compromette fatalmente la normale funzione dell'apparato respiratorio. La mutazione F508del, la pi frequente tra i pazienti affetti da fibrosi cistica, causa un difetto di maturazione della proteina CFTR che viene quindi degradata prematuramente. Questo difetto pu essere contrastato utilizzando dei composti chimici chiamati "correttori". Al momento - continua - si conoscono solo pochi correttori in grado di correggere il difetto in maniera efficace su cellule epiteliali di pazienti con fibrosi cistica. I composti sintetizzati dal gruppo di Palermo hanno dimostrato in vitro un recupero significativo della funzione della proteina CFTR mutata, soprattutto se combinati con altri correttori dotati di meccanismo d'azione complementare. Tali risultati - conclude la prof.ssa Barraja - rappresentano un primo passo molto importante verso il possibile sviluppo di nuovi farmaci per correggere il difetto di base nella fibrosi cistica". (segue)