Giornata Mondiale Parkinson: una promessa chiamata alfa-sinucleina

Red
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Image from askanews web site
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Roma, 9 apr. (askanews) - Domenica 11 aprile si celebra in tutto il mondo la Giornata Mondiale del Parkinson, un importante momento di awareness per i pazienti e i loro familiari. I numeri della patologia sono in crescita, ma sul fronte della terapia, come su quello della diagnosi precoce, ci sono ottime notizie. A fare il punto della situazione uno dei massimi esperti internazionali, il professor Paolo Calabresi, Direttore della UOC di Neurologia della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS e Ordinario di Neurologia presso l'Università Cattolica del Sacro Cuore.

"La malattia di Parkinson, le cui caratteristiche fondamentali (lentezza dei movimenti, rigidità e tremore) sono state descritte oltre duecento anni fa dal medico inglese James Parkinson, tra le patologie neurodegenerative - spiega - è seconda solo a quella di Alzheimer in termini di prevalenza. In Italia questa condizione riguarda circa 500-600.000 persone, secondo stime dedotte dalla vendita dei farmaci. Oggi riusciamo a diagnosticare prima questa malattia e questo è fondamentale perché, pur non avendo al momento farmaci in grado di bloccare la progressione della malattia (Disease-Modifying Drugs), questi potrebbero rendersi disponibili nel prossimo futuro. E anche la terapia sintomatica, gestita da neurologi esperti, può avere un impatto importante sulla qualità di vita dei pazienti".

Tra i farmaci disease-modifying , i più promettenti sono quelli che hanno come bersaglio le forme mutate della proteina alfa-sinucleina che, diffondendo nel cervello, alterano le funzioni dei neuroni e li fanno degenerare. "Gli effetti indotti dall'alfa-sinucleina mutata sul sistema nervoso centrale sono molto precoci - spiega Calabresi - e compaiono ben prima della degenerazione neuronale. Questa proteina anomala va ad alterare il 'dialogo' tra i diversi neuroni, interferendo sulle 'parole' utilizzate dalle cellule del cervello, i neurotrasmettitori. Il nostro gruppo di ricerca sta cercando di capire in che modo l'alfa-sinucleina possa interferire in questo dialogo tra i neuroni, prima ancora che avvenga la loro distruzione. È questa la nuova frontiera della ricerca, sia sul fronte della diagnosi precoce, che delle terapie, in particolare dell'immunoterapia. Sono attualmente in corso studi clinici su anticorpi monoclonali (immunoterapia passiva) - spiega il professor Calabresi - in grado di bloccare la diffusione dell'alfa-sinucleina".

Ma si punta anche alla realizzazione di veri e propri 'vaccini' contro il Parkinson (immunizzazione attiva) che hanno lo scopo di 'insegnare' al sistema immunitario a riconoscere questa proteina 'sbagliata', per distruggerla prima che faccia danno. "L'alfa-sinucleina mutata - spiega il Neurologo - è in grado di diffondere da un punto all'altro del cervello; è importante dunque bloccarne subito la diffusione a livello dei gangli della base, le strutture cerebrali cardine nel controllo del movimento. In fase avanzata di malattia inoltre è importante impedirne la diffusione alla corteccia cerebrale, perché questo provoca disturbi cognitivi, che si vanno ad aggiungere a quelli motori".

L'alfa-sinucleina modificata è al centro anche delle sperimentazioni per la ricerca di biomarcatori di fase precoce del Parkinson e può essere individuata sia nel liquor che nel sangue. "In futuro - anticipa il professor Calabresi - la ricerca di questo nuovo biomarcatore ci consentirà di diagnosticare la malattia in fase precoce e di intervenire con anticorpi monoclonali o con un vaccino anti-Parkinson. E' l'auspicio di una medicina di precisione che possa contare nel caso del Parkinson non solo su farmaci sintomatici, ma anche su farmaci in grado di modificare, bloccare o ritardare la progressione di malattia. L'alfa-sinucleina è dunque la 'proteina della speranza' ed è dove la ricerca sulla malattia di Parkinson sta investendo maggiormente. Si tratta di un argomento molto caro alla nostra ricerca; dopo il lavoro pubblicato su Lancet Neurology, a breve ne pubblicheremo un altro anche sulla rivista Brain".