Malattie rare, da pianta amazzonica farmaco per grave sindrome intestinale bebè

(Adnkronos) - Da una pianta amazzonica un farmaco che potrebbe aiutare i bebè colpiti da Mvid (malattia da inclusioni microvillari), una patologia genetica intestinale molto rara e grave che causa una forma cronica di diarrea e colpisce i bambini fin dalla nascita, condannandoli ad alimentarsi per tutta la vita per via parenterale. Il principio attivo si chiama crofelemer, ha già ottenuto la designazione di medicinale orfano per la sindrome dell'intestino corto (Sbs) e ora l'azienda italiana Napo Therapeutics ha chiesto all'Agenzia europea del farmaco Ema la stessa qualifica contro la Mvid.

Crofelemer - ricorda la società nata nel 2021, con sede a Milano - viene estratto e purificato dalla linfa della corteccia rossa, nota anche come 'sangue di drago', dell'albero Croton lechleri che cresce nella foresta pluviale amazzonica. Napo Pharmaceuticals - società controllata da Jaguar Health, con sede a San Francisco, da cui Napo Therapeutics è nata come start-up guidata da un team di professionisti - ha definito per crofelemer un programma di raccolta sostenibile, secondo pratiche di commercio equo, con l'obiettivo di garantire un elevato grado di qualità, sostenibilità e supporto per le comunità indigene.

Il farmaco potrebbe fare la differenza per i piccoli con Mvid, malattia caratterizzata, come tutti gli altri disturbi diarroici congeniti (Cdd) - spiega una nota - oltre che dalla diarrea cronica, anche da manifestazioni secondarie tra cui disidratazione massiccia, acidosi metabolica o alcalosi e malnutrizione: sintomi che si manifestano rapidamente e possono rappresentare un pericolo per la vita.

"I disturbi diarroici congeniti sono un gruppo di malattie intestinali ereditarie croniche con cause eterogenee - afferma Martire Particco, Chief Medical Officer di Napo Therapeutics - Ogni tipo di Cdd è quindi una malattia differente e con un meccanismo patogenetico diverso. La Mvid è parte di questo gruppo di patologie. Si tratta di una malattia genetica rara che mette a rischio la vita dei neonati e dei bambini affetti da questa patologia, con grave ritardo dello sviluppo e nei casi più gravi alla morte causata da una grave diarrea secretoria".

"Siamo molto soddisfatti di essere arrivati alla presentazione della domanda di designazione di farmaco orfano per il crofelemer per la malattia da inclusioni microvillari - dichiara Massimo Mineo, Ceo di Napo Therapeutics - Se, come auspichiamo, verrà dato parere positivo, crofelemer potrà beneficiare di incentivi regolatori per avviare uno sviluppo al fine di rispondere a un'esigenza significativa che non ha ancora trovato risposte in questa grave malattia rara".

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