Malattie rare: Scarpa (Metabern), 'nel Testo unico riferimento anche a ricerca europea'

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“Sono molto contento che gli European reference network (Ern) facciano parte finalmente del Testo unico malattie rare". Così Maurizio Scarpa, coordinatore di Metabern, la rete dedicata alle malattie metaboliche ereditarie, nel suo intervento alla tavola rotonda 'Regolamento comunitario sui farmaci orfani, quali prospettive per il futuro' che si è svolta all’interno della VI Edizione dell’Orphan Drug Day, evento promosso da Osservatorio malattie rare, rigorosamente online.

"Gli Ern – continua Scarpa - sono dei network che raccolgono nelle organizzazioni i migliori istituti di eccellenza riconosciuti da tutti i ministeri dei 27 stati membri. Soltanto per parlare del metabolico noi abbiamo al momento circa 400 trial clinici effettuati o in corso”. Istituiti inizialmente solo per la pratica clinica, gli Ern sono diventati elementi importanti per la ricerca che è molto difficile da realizzare entro i confini nazionali, visto la poca numerosità di queste patologie.

Secondo l’esperto, “gli Ern possono essere un banco di prova per quel che riguarda il testing di farmaci nuovi – spiega Scarpa - ma anche per il riposizionamento di farmaci che sono disponibili e testati per altre malattie, ma che non hanno avuto i risultati attesi e quindi possono essere testati sulle persone in alcune condizioni senza andare a ripercorrere le prime fasi che sono quelle estremamente costose per un farmaco. Per fare tutto questo abbiamo anche creato un programma, 'Erica', che raccoglie tutti gli Ern intorno a un unico scopo ovvero facilitare la ricerca e l’interazione tra pubblico e privato in modo tale che noi stessi possiamo essere promotori di trial e di farmaci”.

L’Italia rappresenta “un top country perché siamo un Paese molto sensibile all’attivazione dei farmaci orfani appena disponibili e con il Covid abbiamo visto quanto questo aspetto sia importante. Aifa stessa è riuscita a permettere l’utilizzo di farmaci a livello domiciliare in un periodo in cui non si poteva andare in ospedale per la somministrazione. Abbiamo avuto comunque la possibilità di assistere i pazienti in un momento così drammatico", conclude l’esperto.

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