Malattie rare sono 7 mila, Chiesi apre unità ad hoc a Boston

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"Esistono più di 7.000 malattie rare e per la stragrande maggioranza non esiste un trattamento disponibile. Siamo entusiasti di mettere decenni di esperienza Chiesi nello sviluppo di farmaci e nel supporto ai pazienti per fare la differenza nel trattamento di molte malattie rare nei prossimi anni. Ciò che guida il nostro percorso, dal principio alla fine, sono i pazienti". A ricordarlo all'Adnkronos Salute è Giacomo Chiesi, Head of Chiesi Global Rare Diseases, alla vigilia del 29 febbraio 2020, in cui si celebra la tredicesima edizione della Giornata mondiale delle malattie rare. 

Il gruppo Chiesi Farmaceutici Spa ha infatti di recente annunciato la creazione di una nuova business unit mirata a far progredire la ricerca e lo sviluppo di nuovi prodotti per le malattie rare e ultra-rare, la Chiesi Global Rare Diseases. La struttura ha sede a Boston, "dato che la città del Massachusetts è insieme a San Francisco la più vivace dal punto di vista dell'innovazione, e l'80% degli studi in questa area è attivo negli Usa", e si concentrerà inizialmente sulla ricerca e sviluppo di prodotti nelle aree delle malattie da accumulo lisosomiale e dei disturbi ematologici e oftalmologici.  

Proprio da Boston, Giacomo Chiesi spiega: "Abbiamo una lunga storia di successi nello scoprire, sviluppare e commercializzare terapie innovative in risposta ai bisogni insoddisfatti delle persone che vivono con malattie rare. Con la business unit Chiesi Global Rare Diseases, stiamo portando questo a un livello completamente nuovo, ridefinendo e rafforzando i nostri sforzi per supportare le persone e le famiglie affette da malattie rare in tutto il mondo".  

"Abbiamo lanciato un'unità dedicata alle malattie rare - spiega ancora Chiesi - oltre che come riflesso culturale della storia del nostro gruppo, anche per un senso di equilibrio fra l'interesse aziendale e quello della società in generale. Certamente il business ha il suo ruolo: la nostra azienda è da sempre focalizzata con successo nel respiratorio e nelle cure neonatali, questo ci ha portato soddisfazioni ma vogliamo anche diversificare, puntando a un'area che conta 800 milioni di pazienti nel mondo con 7 mila diverse malattie. C'è un disperato bisogno di cure nuove da parte di pazienti e medici".  

"E se vogliamo portare nuovi trattamenti ai pazienti di tutto il mondo - aggiunge Chiesi - dobbiamo essere 'globali': questo è il motivo per cui abbiamo scelto Boston: con 160 dipendenti dedicati esclusivamente alle malattie rare, da qui riusciamo a coltivare relazioni che ci aiuteranno ad attrarre talenti e a sviluppare nuove terapie". Questa è la speranza dei malati che domani saranno protagonisti della Giornata mondiale delle malattie rare, ai quali "ci sarebbero molte cose da dire: la prima cosa da esprimere è la nostra ammirazione per il loro coraggio, sono persone che tutti i giorni vivono una vita molto difficile, in cui la malattia porta via un pezzo di loro. Noi li prendiamo come modello: come azienda dobbiamo avere lo stesso coraggio per fare la differenza".  

Il Gruppo Chiesi commercializza farmaci per il trattamento dei disturbi da accumulo lisosomiale alfa-mannosidosi e cistinosi nefropatica in mercati selezionati al di fuori degli Stati Uniti. La società sta inoltre procedendo con la creazione di una pipeline di terapie innovative per il trattamento degli Lsd e di altre malattie rare. Nel 2018, Chiesi ha acquisito i diritti per la commercializzazione sul mercato statunitense di una specialità medicinale per il trattamento della malattia di Fabry, attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica. Nel febbraio 2019, Chiesi è inoltre entrata a far parte del Corporate Council of the National Organization for Rare Disorders (Nord). 

"Siamo molto incoraggiati dalla risposta ricevuta da parte delle comunità di difesa e cura delle malattie rare in merito alla creazione della Chiesi Global Rare Diseases. Siamo impegnati nel compiere rapidi progressi nei nostri programmi di ricerca e sviluppo e ad essere un partner attivo cogliendo l’opportunità di supportare pazienti e famiglie", conclude Chiesi.