PharmaMar annuncia l'approvazione da parte della FDA statunitense della lurbinectedina (Zepzelca™) per il trattamento del carcinoma polmonare a piccole cellule metastatico

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- La lurbinectedina viene autorizzata mediante procedura accelerata (Accelerated Approval) in base al tasso e alla durata di risposta globale evidenziati in uno studio clinico in aperto e in monoterapia.

- La lurbinectedina, un composto antitumorale, sarà commercializzato con il marchio Zepzelca™.

- La lurbinectedina sarà commercializzata negli Stati Uniti da Jazz Pharmaceuticals all'inizio di luglio.

- Con questa approvazione Pharmamar riceverà un pagamento di 100 milioni di dollari e potrebbe ricevere fino a 150 milioni di dollari aggiuntivi una volta ottenuta la piena approvazione.

- L'approvazione rappresenta un importante passo avanti per i pazienti adulti affetti da SCLC la cui malattia è progredita dopo la chemioterapia a base di platino.

- Il trattamento per questa patologia è rimasto praticamente invariato in 22 anni, da quando è stata approvata l'ultima entità chimica.

MADRID, 17 giugno 2020 /PRNewswire/ -- PharmaMar (MSE:PHM) ha annunciato oggi, insieme a JAZZ Pharmaceuticals plc (Nasdaq: JAZZ), che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Zepzelca™ (lurbinectedina) per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare a piccole cellule (SCLC) metastatico che presentano una progressione della malattia dopo la chemioterapia a base di platino. La lurbinectedina è stata autorizzata mediante procedura accelerata (Accelerated Approval) in base al tasso di risposta globale (ORR) e alla durata della risposta (DoR).

L'approvazione di questo farmaco da parte dell'FDA si basa su dati clinici in monoterapia ottenuti da uno studio a braccio singolo, multicentrico, in aperto, su 105 pazienti adulti platino-sensibili e platino-resistenti affetti da SCLC recidivante[1]. I dati, pubblicati nel numero di maggio 2020 della rivista Lancet Oncology, mostrano che nel SCLC recidivante, la lurbinectedina ha registrato un ORR del 35% e un DoR mediano di 5,3 mesi, misurato dalla valutazione dello sperimentatore (rispettivamente il 30% e 5,1 mesi, misurati da un comitato di revisione indipendente - IRC).

Questa approvazione consentirà a Jazz di rendere la lurbinectedina (Zepzelca™) disponibile in commercio negli Stati Uniti all'inizio di luglio.

Come riportato il 19 dicembre 2019, PharmaMar riceverà delle royalty calcolate sulle vendite nette di lurbinectedina, che vanno da una percentuale del 15-20% fino a un massimo del 30%. Inoltre, PharmaMar riceverà un pagamento di 100 milioni di dollari e potrebbe ricevere fino a 150 milioni di dollari aggiuntivi una volta ottenuta la piena approvazione.

"Siamo lieti che vi sia un nuovo agente terapeutico a disposizione dei pazienti affetti da carcinoma polmonare a piccole cellule recidivante! La lurbinectedina è il primo nuovo farmaco approvato per il trattamento di seconda linea dal 1996. Il carcinoma polmonare a piccole cellule è tutt'oggi una delle principali patologie con limitate opzioni di trattamento. Molti di noi della comunità oncologica accoglieranno la lurbinectedina come una nuova opzione standard per i pazienti con carcinoma polmonare a piccole cellule recidivante" ha dichiaratoil dott. Charles Rudin, Responsabile del servizio di oncologia toracica presso il Memorial Sloan Kettering Cancer Center e ricercatore principale dell'NCI Small Cell Lung Cancer Consortium.

"Siamo lieti di offrire una nuova opzione di trattamento ai pazienti affetti da SCLC recidivante" ha dichiarato José María Fernández, PhD, Presidente di PharmaMar. "L'approvazione accelerata da parte della FDA statunitense della lurbinectedina sottolinea le sue potenzialità per rispondere a un'esigenza insoddisfatta nella comunità di pazienti affetti da SCLC." "

La lurbinectedina viene somministrata mediante infusione endovenosa con una dose di 3,2 mg/m2 nel corso di un'ora, ripetuta ogni 21 giorni fino a progressione della malattia o tossicità inaccettabile. Il trattamento può essere somministrato ambulatorialmente e il suo programma di somministrazione di una singola infusione ogni 21 giorni può ridurre il tempo di trattamento in clinica o in ospedale per il paziente rispetto ad altre opzioni terapeutiche.

"Il carcinoma polmonare a piccole cellule è una malattia con limitate opzioni di trattamento e l'approvazione della lurbinectedina rappresenta un importante passo in avanti per i pazienti il cui SCLC metastatico è progredito dopo la terapia a base di platino" ha dichiarato Bruce Cozadd, Presidente e CEO di Jazz Pharmaceuticals. "Anche se i pazienti possono rispondere inizialmente alla chemioterapia tradizionale, spesso subiscono una recidiva aggressiva, storicamente resistente al trattamento. Jazz si congratula con PharmaMar per il successo nello sviluppo della lurbinectedina e siamo orgogliosi di questa collaborazione che porterà questa nuova terapia sul mercato statunitense, ampliando la nostra presenza in oncologia."

Alcune delle reazioni avverse più comuni, compresi i risultati di laboratorio anomalie, sono mielosoppressione, affaticamento, aumento della creatinina, aumento del glucosio, nausea o minore appetito.

"Per decenni sono mancate terapie efficaci dopo il trattamento iniziale per le persone affette da carcinoma polmonare a piccole cellule" ha dichiarato Jennifer C. King, Ph.D., Chief Scientific Officer della GO2 Foundation for Lung Cancer. "Siamo entusiasti che si stiano compiendo progressi per aiutare le persone affette da SCLC e accogliamo con favore nuove opzioni per il trattamento di questa malattia devastante."

Il programma di "approvazione accelerata" dell'FDA consente l'approvazione condizionata di un farmaco che soddisfa un'esigenza medica insoddisfatta per una patologia o una condizione grave o potenzialmente letale. L'"approvazione accelerata" della lurbinectedina si basa sul tasso di risposta tumorale e sulla durata della risposta, e l'approvazione definitiva potrebbe essere subordinata alla verifica e alla descrizione dei vantaggi clinici in studi confirmatori.

Informazioni sullo Studio di fase II in monoterapia

Lo Studio di fase II sulla lurbinectedina è stato condotto a braccio singolo, in aperto, su un totale di 105 pazienti affetti da SCLC in 26 ospedali di sei Paesi europei, oltre agli Stati Uniti. Nella sperimentazione, i pazienti platino-sensibili e platino-resistenti sono stati trattati con 3,2 mg/m2 di lurbinectedina, somministrata come infusione endovenosa di 60 minuti, ripetuta ogni 21 giorni fino a progressione della malattia o tossicità inaccettabile. L'endpoint primario, ORR, è stato del 35% e il DoR mediano di 5,3 mesi, secondo la misurazione basata sulla valutazione dello sperimentatore (rispettivamente il 30% e 5,1 mesi, secondo la misurazione di un IRC).

Desideriamo cogliere questa opportunità per esprimere la nostra più sincera gratitudine ai pazienti, alle loro famiglie e ai loro assistenti, nonché ai team medici dedicati che hanno partecipato ai nostri studi clinici contribuendo al raggiungimento dei risultati attuali in merito all'impiego della lurbinectedina.

Informazioni sulla lurbinectedina

La lurbinectedina (Zepzelca™), nota anche come PM1183, è un analogo del composto marino ET-736 isolato dal tunicato Ecteinacidia turbinata in cui un atomo di idrogeno è stato sostituito da un gruppo di metossi. È un inibitore selettivo dei programmi di trascrizione oncogenica dai quali sono particolarmente dipendenti molti tumori. Insieme al suo effetto sulle cellule tumorali, la lurbinectedina inibisce la trascrizione oncogenica nei macrofagi associati al tumore, riducendo la produzione di citochine, essenziali per la crescita del tumore stesso. La dipendenza trascrizionale è un obiettivo riconosciuto in queste malattie, molte delle quali non hanno altri target attuabili.

Informazioni su PharmaMar

PharmaMar, con sede principale a Madrid, è una società biofarmaceutica, focalizzata sull'oncologia e impegnata in attività di ricerca e sviluppo basate su risorse marine per scoprire molecole con attività antitumorale. È una società che ricerca prodotti innovativi per fornire ai professionisti del settore sanitario nuovi strumenti per il trattamento del cancro. Il suo impegno a favore dei pazienti e della ricerca ne hanno fatto uno dei leader mondiali nella scoperta di farmaci antitumorali di origine marina.

PharmaMar vanta un lungo elenco di farmaci candidati e un solido programma di ricerca e sviluppo. Sviluppa e commercializza Yondelis® in Europa e vanta altri programmi di sperimentazione clinica in fase di sviluppo per diversi tipi di tumori solidi: Zepzelca™ (lurbinectedina, PM1183), PM184 e PM14. Ha filiali in Germania, Italia, Francia, Svizzera, Belgio, Austria e Stati Uniti. Pharmamar controlla interamente GENOMICA, una società di diagnostica molecolare, e Sylentis, dedicata alla ricerca di applicazioni terapeutiche del silenziamento genico (RNAi). Per ulteriori informazioni su PharmaMar, visitare il sito web www.pharmamar.com.

Informazioni su Jazz Pharmaceuticals plc

JAZZ Pharmaceutical plc (Nasdaq: JAZZ) è una società biofarmaceutica globale impegnata nello sviluppo di farmaci rivoluzionari per le persone affette da malattie gravi, le cui opzioni di trattamento sono limitate o pressoché inesistenti. Abbiamo un portafoglio diversificato di farmaci già in commercio e nuovi prodotti candidati, alcuni nelle fasi iniziali di sviluppo, altri in fase avanzata, in aree terapeutiche chiave. La nostra attività verte sulle neuroscienze, tra cui la medicina del sonno e i disturbi del movimento, e sull'oncologia, compresi i tumori ematologici e solidi. Prendiamo attivamente in esame nuove opzioni per i pazienti, tra cui nuove molecole, progressi sulle terapie con piccole molecole, biofarmaci e tecnologie di somministrazione innovative. Jazz ha sede a Dublino, in Irlanda, con dipendenti in tutto il mondo e serve pazienti in oltre 90 Paesi. Per ulteriori informazioni, visitare il sito web www.jazzpharmaceuticals.com e seguire @Jazzpharma su Twitter.

Nota legale

Il presente comunicato stampa non costituisce un'offerta di vendita né la sollecitazione di un'offerta di acquisto di titoli e non costituisce un'offerta, sollecitazione o vendita in una giurisdizione in cui tale offerta, sollecitazione o vendita sarebbe illegale prima della registrazione o della qualificazione ai sensi delle leggi sui titoli di tale giurisdizione.

[1] Trigo J, Subbiah V, Besse B, et al. Lurbinectedin as second-line treatment for patients with small-cell lung cancer: a single-arm, open-label, phase 2 basket trial. Lancet Oncol. 2020 May;21(5):645–654.

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