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Terapia con staminali, cura dagli effetti miracolosi o strumento ancora imperfetto?

Nelle ultime settimane ha commosso l'opinione pubblica la storia di Celeste, bambina di due anni malata di atrofia muscolare spinale a cui una terapia sperimentale a base di staminali ha dato nuove speranze. A maggio l'Agenzia del Farmaco ha sospeso le cure (leggi le motivazioni dell'Aifa) e ora si attende la decisione del Tribunale per capire se potrà continuarle anche in futuro.

Quello di Celeste però non è un caso isolato. Questo nuovo appuntamento con Agorà si propone di fare chiarezza sulle normative e sui risvolti etici delle terapie a base di staminali.

In collaborazione con IlSussidiario.net ecco le opinioni a confronto di Marino Andolina, il medico che ha iniziato le terapie a Celeste e di Giulio Cossu, Department of Cell and Developmental Biology, University College London, Co-presidente dell'Associazione Luca Coscioni per la libertà di ricerca scientifica e Riccardo Conti, Staff Associazione Luca Coscioni per la libertà di ricerca scientifica.

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di Marino Andolina,
medico che ha iniziato le terapie a Celeste



Le cellule staminali sono di natura diversa. Ci sono quelle staminali emopoietiche che permettono i trapianti di midollo, sangue placentare e sangue periferico nella leucemia. Ci sono le embrionali potentissime, nemiche di Madre Chiesa, pericolose per la possibilità di produrre un tumore, e le Ips, altrettanto pericolose ma oggetto di interessanti ricerche. Ci sono infine le staminali adulte, ovvero mesenchimali, che noi utilizziamo per malattie autoimmuni, rigetti di trapianti, malattie neurodegenerative. Celeste è affetta da SMA1 (atrofia muscolare spinale), malattia rapidamente mortale dopo una fase ingravescente di paralisi.

Quando l’ho conosciuta era incapace di muovere un solo muscolo e aveva apparentemente poco da vivere. Una giudice di Venezia accolse la richiesta della famiglia che voleva che io la curassi, contro il parere dell’istituto in cui lavoravo, il Burlo Garofolo di Trieste, ma permise solo una cura con cellule prodotte nel laboratorio GMP (di tipo farmaceutico) di Brescia. L’effetto della cura fu sorprendente: la bambina riprese a muovere braccia e gambe, e la malattia non proseguì uccidendola, come avrebbe dovuto. Le cellule mesenchimali utilizzate probabilmente bloccavano l’apoptosi, ossia la morte programmata delle cellule nervose, ma non curavano realmente la malattia, e l’effetto durava non più di un mese.

Anche questi effetti parziali hanno suscitato la reazione scomposta dei luminari di riferimento di Uildm e Famiglie SMA, due associazioni che si occupano di malati di distrofia muscolare: il pensiero va ad un famoso esperto di riferimento cui una famiglia disperata si rivolge per sapere se esiste una cura per il proprio figlio condannato a morte: quello risponde che non c’è alcuna cura e che bisogna accettare il destino. Il termine tecnico è “accompagnamento”, qualcosa di molto vicino all’eutanasia passiva. Il bambino muore e successivamente i genitori vedono sul TG2 che un tale dottor Andolina cura le SMA. I genitori tornano dal luminare con la pistola in mano, e quello non può difendersi se non accusandomi di essere un truffatore.

Negli ultimi mesi la famiglia di Celeste per le cure della bambina fa riferimento all’ospedale di Brescia dove viene attuata una terapia con staminali manipolate secondo la metodica della Fondazione Stamina con cui ora collaboro. Tale terapia viene attuata seguendo le regole del decreto 5/12/2006 del ministro della Salute Livia Turco, reiterato dal suo successore Ferruccio Fazio nel 2008. Il decreto definisce possibile l’attuazione di una terapia con staminali se esiste un pericolo di vita per il paziente.

Il Comitato Etico dell’ospedale di Brescia dà l’autorizzazione e quindi si espianta il midollo della madre per produrre le cellule staminali che vengono poi iniettate a Celeste per via lombare con una iniezione intratecale. Dopo un mese dall’intervento, la bambina migliora. Dopo la terza iniezione il miglioramento della funzione neuro-muscolare della bambina è netto. La terapia viene interrotta dai NAS di Torino inviati dal magistrato Raffaele Guariniello e dall’AIFA, l’Agenzia italiana per il farmaco. La famiglia ricorre al tribunale di Venezia per ottenere la ripresa delle cure: una nuova iniezione viene autorizzata e praticata a Brescia.

La battaglia della Fondazione Stamina è una battaglia per la legalità. Esiste una legge (il Dm 2006) che permette una cura, esiste una metodica che risulta efficace, come testimoniato da specialisti di Trieste, Brescia e Catania. Fermarci potrebbe raffigurarsi come un crimine simile all’omicidio per dolo eventuale, reato tanto caro al dottor Guariniello.

              

di Giulio Cossu e Riccardo Conti,
per l'Associazione Luca Coscioni per la libertà di ricerca scientifica



I malati e le famiglie non hanno bisogno di illusioni, ma di una scienza certa e una ricerca libera. Grazie alla loro prodigiosa capacità di moltiplicarsi, nell'ultimo decennio le cellule staminali si sono ritagliate un ruolo di prima linea nella medicina e nell'informazione mediatica che parla di medicina.

La scienza, però, viaggia a un passo più lento, e secondo dettami più rigorosi, della speranza. Dieci anni di studi hanno permesso di svelare molti aspetti fondamentali delle cellule staminali e di avviare i primi esperimenti sull'uomo, ma nessun paziente paralizzato si è ancora alzato. In questa differenza di passo tra la prudenza della medicina e la fretta di pazienti senza prospettive di cura si sono inserite le "cliniche della speranza", istituti spesso privi dei permessi necessari per effettuare trattamenti ad alto rischio, che a prezzi vertiginosi promettono cure per ogni tipologia di male.

In tre ambiti, in Italia, è consentito l'uso terapeutico di cellule staminali adulte: le leucemie, le ustioni della pelle e le ustioni della cornea. Poi ci sono le sperimentazioni. La normativa italiana sulla terapia genica e cellulare somatica con preparazioni non autorizzate all'immissione in commercio, dunque anche con le cellule staminali, prevede un iter ben preciso, rigido e stringente per gli IRCSS e gli ospedali pubblici. Il centro interessato deve presentare una documentazione piuttosto articolata all'Istituto superiore di sanità e al suo comitato etico: deve produrre documenti che dimostrino l'efficacia del trattamento su modelli animali, la documentazione di un istituto autorizzato dal Ministero della Salute e diverso da quello che farà la sperimentazione che comprovi che il farmaco o la terapia non è tossica, anche in dosi maggiori di quelle che andranno somministrate al paziente.

Bisogna inoltre presentare la documentazione sul prodotto medicinale dell'azienda, o dell'istituto autorizzato come officina medicinale: sono necessari determinati requisiti su personale, locali e tracciabilità dei prodotti, che fanno lievitare i costi della terapia, e l'investigator brochure, una sorta di bugiardino. Se l'ISS e il comitato etico danno il loro ok, la sperimentazione parte. I costi dovranno essere sostenuti con fondi trovati dalla struttura sperimentatrice, ad esempio presso la Comunità europea o tramite le associazioni dei pazienti; mai direttamente dai pazienti, altrimenti non ci sarebbe differenza con una struttura privata.

In un Paese, il nostro, che inevitabilmente porta ad enfatizzare i risultati della ricerca sulle cellule staminali adulte, laddove la legge 40 del 2004 ha sbarrato un'altra strada, quella della ricerca sulle cellule staminali embrionali, il caso di Celeste pone di fronte all'ennesimo e quanto mai tragico caso di famiglia disperata e pronta a tutto. Ma la domanda-chiave resta: dove sono i riscontri sulla scientificità della terapia cui Celeste è sottoposta? Tutti lavoriamo per accrescere la speranza, ma questa deve fondarsi sulla base di prove documentate che si accumulano. Se non ci sono evidenze scientifiche e cliniche dimostrabili, stiamo parlando di nulla. Altrimenti chiudiamo le facoltà di Medicina.

La medicina, le procedure sperimentali e i controlli servono proprio a cercare le prove dell'efficacia di un trattamento, che devono essere documentate, pubbliche e riproducibili da altri: è un dovere di chi sperimenta raccogliere i risultati affinché questi possano essere valutati dalla comunità medica e scientifica. Né può passare l'equazione staminali uguale cura, perché non è così. E chi lavora nel campo ha il dovere di ammettere i limiti della conoscenza che ogni giorno dobbiamo superare per dare più informazioni possibili ai pazienti e ai loro familiari che vivono situazioni di disperazione. Diffondere illusioni fa male, prima di tutto a loro.


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