A Trento si modifica il Dna per curare i pazienti

“Si tratta di un enzima di affidabilità assoluta, che effettua il cambiamento soltanto nel punto stabilito” spiega Anna Cereseto. (Credits – Getty Images)

Un’arma intelligente, come quella che i militari utilizzano (non sempre con precisione millimetrica) nelle guerre moderne. Un’arma intelligente che, però, uccide davvero i cattivi. A crearla i ricercatori del Cibio Università di Trento che hanno fatto un passo avanti nell’editing genomico.

“Abbiamo messo a punto un metodo sperimentale attraverso cui otteniamo una molecola, evoCas9, davvero precisa nel cambiare il Dna” dicono i ricercatori su Nature Biotechnology. “Si tratta di un enzima di affidabilità assoluta, che effettua il cambiamento soltanto nel punto stabilito” spiega Anna Cereseto, professoressa del Cibio-Center for integrative biology.

In pratica, come detto, l’editing genomico sviluppato dall’università trentina è un’arma di precisione pressoché assoluta, che spara un solo proiettile e uccide il Dna malato. Ma l’evoCas9 non si limita a lavorare sulle malattie genetiche e sui tumori, ma i suoi utilizzi si estendono agli altri settori non medici in cui il genome editing è ormai essenziale: il miglioramento delle piante di interesse alimentare e degli animali da allevamento.

“La molecola da cui siamo partiti, CRISPR/Cas9, sta cambiando la faccia della biomedicina. Si tratta di una “macchina molecolare”, fatta della proteina Cas9 e di una molecola di RNA, che raggiunge e taglia uno specifico segmento di DNA, permettendo di modificarne la sequenza. Il problema è che questa molecola fa errori sistematici e quando applicata al tentativo di curare malattie non modifica solo il gene o i geni implicati nella patologia, ma agisce su altri siti del DNA causando effetti imprevedibili. Ciò la rende inaccettabile per la pratica clinica. In questo momento la nostra evoCas9 è la macchina molecolare migliore al mondo per il genome editing” ha spiegato sempre la dottoressa Cereseto.

Una rivoluzione anche sicura, secondo la ricercatrice. “evoCas9 è stata sviluppata sottoponendo Cas9 a una evoluzione darwiniana in provetta, da qui il nome evoCas9. Cas9 nasce nei batteri, dove la sua imprecisione è un vantaggio perché funziona come una sorta di sistema immunitario contro i DNA estranei che, tagliando qua e là, inattiva meglio il nemico. La nostra intuizione è stata di fare evolvere Cas9 in cellule non batteriche, i lieviti, che sebbene semplici sono molto più vicine a quelle umane. Qui l’abbiamo fatta diventare ciò che ci interessa sia: un cesello che intarsia solo dove deve, un’arma di precisione che colpisce in un punto e risparmia tutto il resto. Questo renderà il suo impiego nella clinica finalmente sicuro”.